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De 11 a 30 de outubro de 2018 interessados podem encaminhar contribuições nas Consultas Públicas nº 51 e nº 52 da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) que avaliam a incorporação no Sistema Único de Saúde dos tratamentos para Mucopolissacaridose tipo IVA e tipo VI. A CONITEC vai analisar as contribuições de especialistas, usuários, cuidadores, grupos de interesse e da sociedade em geral sobre os medicamentos Alfaelosulfase (Vimizim) e o Galsulfase (Naglazyme). 


Os membros do plenário da CONITEC recomendaram pela não incorporação de galsulfase e de alfaelosulfase ao SUS. De acordo com os relatórios disponibilizados no site do órgão (Disponível em: bit.ly/RelatórioAlfaelosulfaseConitecbit.ly/RelatórioGalsulfaseConitec) o entendimento preliminar do plenário foi o mesmo para os dois tratamentos e se encoraram no custo-efetividade dos tratamentos.
A matéria segue para consulta pública com recomendação inicial de não incorporação e a participação da sociedade é fundamental e os grupos de interesse podem contribuir também discordando totalmente da recomendação preliminar. 


É importante notar que o site fornece dois tipos de formulários, um para profissionais e especialistas e outro para grupos de interesse e sociedade como um todo. O participante deve fornecer suas informações pessoais e na sequência responder a questões sobre o tema. 


Os formulários de participação estão disponíveis os links abaixo:
Formulário de opinião sobre o tratamento para MPS tipo IVA: bit.ly/OpiniãoAlfaelosulfaseConitec
Formulário técnico sobre o tratamento para MPS tipo IVA: bit.ly/TécnicoAlfaelosulfaseConitec
Formulário de opinião sobre o tratamento para MPS tipo VI: bit.ly/OpiniãoGalsulfaseConitec
Formulário técnico sobre o tratamento para MPS tipo VI: bit.ly/TécnicoGalsulfaseConitec


SOBRE OS TRATAMENTOS EM QUESTÃO
O Alfaelosulfase (Vimizim) e o Galsulfase (Naglazyme) são Terapias de Reposição Enzimática (TRE), ou seja, são tratamentos medicamentosos de reposição de uma enzima em pacientes nos quais aquela enzima é deficiente ou ausente. Estes medicamentos devem ser administrados nos pacientes usando-se um equipo de infusão com base no peso do paciente e na dose recomendada, normalmente, uma vez por semana. A terapia de substituição de enzimas não afeta o defeito genético subjacente, mas aumenta a concentração de enzima em que o paciente é deficiente, proporcionando uma melhoria na qualidade de vida dos pacientes e um prognóstico com melhores indicadores. 


MPS IVA
MPS IV A ou Síndrome de Mórquio é uma doença rara e genética que afeta os principais sistemas de órgãos do corpo humano. A doença é uma forma de mucopolissacaridose, que é um tipo de distúrbio de armazenamento lisossomal. O organismo do paciente não é capaz de quebrar certos carboidratos complexos conhecidos como glicosaminoglicanos (GAGs) devido à ausência de uma enzima, ou proteína, chamada N-acetilgalactosamina-6 sulfatase (GALNS). Esta enzima quebra ou recicla materiais que o corpo não pode usar. Quando o corpo não produz o suficiente da enzima, os GAGs se acumulam nos tecidos, ossos e principais órgãos. O acúmulo de GAGs prejudica a função cardíaca, esquelética, audiovisual e respiratória. Em tratamento, pacientes apresentam uma melhora significativa das funções e obtém melhor qualidade de vida. 


MPS VI
A MPS VI também conhecida como síndrome de Maroteaux-Lamy, é um distúrbio de armazenamento lisossômico hereditário causado pela deficiência de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase (arilsulfatase B), uma enzima necessária para a quebra de certos carboidratos complexos conhecidos como glicosaminoglicanos (GAGs). Se a enzima não estiver presente em quantidades suficientes, a quebra normal dos GAGs é incompleta ou bloqueada. A célula é incapaz de excretar os resíduos GAG, que então se acumulam nos lisossomos da célula. Esse acúmulo interrompe o funcionamento normal da célula e dá origem às manifestações físicas da doença. Aproximadamente 1 em 215.000 nascimentos é afetado com a MPS VI, de acordo com a National MPS Society. É hereditária de maneira autossômica recessiva, afeta homens e mulheres igualmente e, na maioria dos casos, ambos os pais de uma criança são portadores assintomáticos da doença. A MPS VI é uma doença clinicamente heterogênea, com ampla variação na taxa de progressão da doença, na gravidade dos sintomas e nos sistemas orgânicos afetados. Em tratamento obtém melhor qualidade de vida.